Croissance chez les enfants prépubères atteints de mucoviscidose et traités par ivacaftor

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Stalvey M et al. Growth in prepubertal children with cystic fibrosis treated with ivacaftor. Pediatrics, 2017 :139 : in press.

Depuis plusieurs années, l’espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose ne cesse d’augmenter. Depuis quelques années, le potentiateur sélectif de la protéine CFTR, l’ivacaftor, améliore le transport d’anions et la fonction de CFTR chez les enfants porteurs d’une mutation de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR comme G551D. Ce traitement améliore la fonction pulmonaire et la prise de poids mais ses effets sur la croissance linéaire n’ont pas été étudiés. Jusqu’à maintenant, différentes stratégies ont été tentées pour améliorer la croissance des enfants atteints de mucoviscidose comme l’administration d’une alimentation hypercalorique ou encore un traitement par hormone de croissance.

En partant de l’hypothèse que cibler l’anomalie biologique de la protéine CFTR pourrait avoir directement un effet sur la croissance, les auteurs ont étudié la croissance d’enfants traités par ivacaftor à partir de l’étude observationnelle GOAL et de l’essai randomisé placebo-contrôle ENVISION, réalisés chez des enfants prépubères avec une mutation G551D. La croissance de 35 enfants de l’étude GOAL et 48 (25 dans le bras placebo et 23 dans le bras ivacaftor) de l’essai ENVISION, âgés entre 6 et 11 ans, a été étudiée à partir du calcul des Z-scores de poids et de taille et des vélocités de la croissance pondérale et staturale jusqu’à 48 semaines après le début des traitements.

L’âge moyen des enfants inclus dans l’étude GOAL était de 8,7 (±1,6) ans et de 8,8 (±1,8) ans dans l’essai ENVISION. Pour l’étude GOAL, le Z-score de poids augmentait significativement de 0,26 (p < 0,05) et le Z-score de taille augmentait de 0,1 (p < 0,0001) après 6 mois de traitement. La vélocité de la croissance pondérale augmentait significativement en 6 mois d’en moyenne 4,5 kg/an (p < 0,0001), de même, une augmentation de la vélocité de la croissance staturale était observée entre 3 et 6 mois de traitement (2,1 cm/an, p < 0,01). Dans l’essai ENVISION, les enfants traités par ivacaftor avaient également une augmentation du Z-score de poids et de taille après
48 semaines de traitement, respectivement de 0,35 (p < 0,001) et de 0,17 (p < 0,001). De même, la vélocité de la croissance pondérale et staturale après 48 semaines de traitement était significativement augmentée dans le bras avec ivacaftor par rapport au bras avec placebo avec une différence de 3,11 kg/an (p < 0,001) et 1,08 cm/an (p < 0,05).

Ce travail met en évidence qu’un traitement par[...]

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À propos de l’auteur

Service de Gastro-Entérologie et Nutrition Pédiatriques, Hôpital Armand Trousseau, PARIS.