Les leucémies aiguës représentent la première cause de cancer chez l’enfant de moins de 15 ans. On estime qu’elles comptent pour 30 % de l’ensemble des cancers pédiatriques, soit environ 500 nouveaux cas par an en France [1]. Au sein des leucémies aiguës, on fait la distinction entre les leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL) et les leucémies aiguës myéloïdes (LAM). Cette dichotomie est essentielle car il s’agit de deux entités propres, dont les traitements et les pronostics sont différents. Si le groupe des LAL a le plus bénéficié des progrès récents en matière d’innovation thérapeutique, nous verrons que les leucémies aiguës myéloïdes sont actuellement au cœur de nombreux essais cliniques prometteurs.

La première description remonte au milieu du xixe siècle par le Dr Virshow, qui baptisa cette maladie par la fusion de deux termes grecs : leukos pour blanc et haima pour sang. Il se passa ensuite près d’un siècle avant qu’une ébauche de traitement soit initiée sous l’impulsion du Dr Farber à Boston. La première guérison durable de LAL ne fut observée qu’à partir des années 1960, pour atteindre actuellement des taux de survie proches de 90 % pour les LAL [2].

Le terme de leucémies aiguës[...]

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