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Nouvelle thérapie mucoviscidose : une efficacité aussi en ORL

Les modulateurs de CFTR représentent une avancée majeure dans le traitement de la mucoviscidose en ciblant la cause sous-jacente de la maladie. La protéine CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) joue en effet un rôle important dans la régulation du transport des ions à travers les membranes cellulaires et les mutations du gène CFTR entraînent une dysfonction de cette protéine, provoquant l’accumulation d’un mucus épais et collant. Les modulateurs de CFTR, disponibles sur le marché depuis 5 ans environ, sont des médicaments qui corrigent ou améliorent le fonctionnement de cette protéine défectueuse.

Parmi les modulateurs les plus récents et les plus efficaces, on trouve des médicaments comme l’ivacaftor, et des combinaisons de ce dernier avec le lumacaftor et le tezacaftor. L’ivacaftor est un potentialisateur qui améliore la fonction de la protéine CFTR à la surface des cellules. Lumacaftor et tezacaftor sont des correcteurs qui aident à plier correctement la protéine cible pour qu’elle puisse atteindre la surface cellulaire. Ces traitements sont spécifiques à certaines mutations du gène CFTR, ce qui nécessite un dépistage génétique pour déterminer le traitement le plus approprié pour chaque patient.

Le traitement le plus avancé et prometteur à ce jour est le combiné triple elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor qui s’adresse aux patients ayant au moins une copie de la mutation F508del, la plus commune. Il a permis des améliorations significatives de la fonction pulmonaire, de la qualité de vie et de la réduction des exacerbations pulmonaires. Ces modulateurs de CFTR ont transformé la prise en charge de la mucoviscidose, permettant à de nombreux patients de mener une vie plus normale et plus active. Mais qu’en est-il sur le plan ORL ? L’amélioration est-elle, chez ces patients, tout aussi spectaculaire ?

Nous n’avons pas encore tous les éléments de réponse, mais il semble que oui. Plusieurs publications récentes rapportent en effet l’impact de la trithérapie sur les symptômes rhinologiques et sur la charge en soin, requise par les patients. Il s’agit surtout d’études[...]

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À propos de l’auteur

Service d’ORL et de Chirurgie Cervico-faciale pédiatrique, Hôpital Necker-Enfants malades, Université Paris V René Descartes, PARIS.