L’initiation d’un traitement par statines dès l’enfance réduit-elle le risque cardiovasculaire à l’âge adulte des patients présentant une hypercholestérolémie familiale ?

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Luirink IK, Wiegman A, Kusters DM et al. 20-Years follow-up statins in children with familial hypercholesterolemia. N Engl J Med, 2019;318:1547-1556.

L’hypercholestérolémie familiale (HF) est une maladie génétique de transmission autosomique dominante, responsable d’anomalies du métabolisme des lipo­protéines. Les mutations les plus courantes touchent le récepteur du LDL-cholestérol (LDL-C), ce qui entraîne une diminution de la captation cellulaire de cette lipoprotéine. Ainsi, des taux élevés de LDL-C sont observés dès la naissance et ces patients sont exposés à des accidents cardiovasculaires prématurés. Les statines sont les traitements de choix, les changements de la morphologie et de la fonction des artères étant constatés dès l’enfance, les différentes sociétés savantes internationales s’accordent pour indiquer l’initiation du traitement dès l’âge de 8-10 ans. Si les statines sont efficaces pour diminuer les taux de LDL-C chez l’enfant, les données manquent pour savoir si un traitement débuté dans l’enfance a un impact sur la survenue d’accidents cardiovasculaires à l’âge adulte.

Le but de ce travail était d’évaluer la progression de l’athérosclérose et les complications cliniques de patients avec une HF ayant débuté un traitement par statines dans l’enfance, et de les comparer à leur fratrie sans HF et à leurs parents avec HF traités par statines à partir de l’âge adulte.

Entre 1997 et 1999, 214 enfants avec une HF génétiquement prouvée ont participé à un essai sur l’efficacité de la pravastatine, 95 enfants sans HF issus des fratries servaient de groupe contrôle. Des données sur leurs bilans lipidiques et l’épaisseur de leur intima-média étaient colligées, de même que les événements cardiovasculaires et les éventuels décès chez leurs parents atteints d’HF. Vingt ans plus tard, ces patients ont été recontactés pour une évaluation clinique, une mesure de l’épaisseur intima-média et un bilan lipidique.

Sur la cohorte initiale de 214 enfants, un est décédé d’une cause accidentelle. Sur les 213 patients avec HF restants et sur les 95 de la fratrie, seul 11 (5 %) et 6 (6 %) patients respectivement n’ont pas répondu. Le suivi moyen était de 18 ans (15-21) avec un âge moyen lors de l’évaluation de 31,6 ± 3,2 ans pour le groupe HF et 31 ± 3 ans pour le groupe contrôle. Dans le groupe HF, le traitement par statines avait été débuté en moyenne à 14 ± 3,1 ans, 146 (79 %) patients utilisaient encore un traitement hypolipidémiant lors du suivi. Ce traitement avait été bien toléré chez tous les patients sauf 4 qui l’avaient arrêté pour des effets secondaires minimes. Les traitements par statines ayant été introduits en 1988, les 156 parents avec HF avaient débuté ce traitement en moyenne à 32 ± 3 ans (20-51). Chez les patients avec HF,[...]

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À propos de l’auteur

Service de Gastro-Entérologie et Nutrition Pédiatriques, Hôpital Armand Trousseau, PARIS.

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