Gilbert DL, Dubow JS, Cunniff TM et al. Ecopipam for Tourette syndrome : a randomized trial. Pediatrics, 2023:151.

Le syndrome de Gilles de la Tourette est une maladie débutant dans l’enfance, caractérisée par des tics moteurs et vocaux. Aux États-Unis, on estime qu’un enfant sur 200 est concerné. Les premiers tics surviennent le plus souvent entre 4 et 10 ans, plus fréquemment chez les garçons avec un pic au début de l’adolescence. La maladie a un impact social important avec un risque de discrimination et de harcèlement scolaire. Les antipsychotiques sont actuellement les seuls traitements validés. Ils sont souvent mal acceptés par les patients en raison des effets secondaires tels que la prise de poids, les anomalies métaboliques et électrocardiographiques. Des thérapies comportementales sont aussi recommandées en première intention mais leur efficacité n’est rapportée que dans la moitié des cas. La physiopathologie des tics est mal comprise, elle serait expliquée par une mauvaise régulation des signaux dopaminergiques dans les circuits cortico-­striatal-thalamo-corticaux. L’ecopipam est un antagoniste sélectif des récepteurs dopaminergiques D1r.

L’objectif de cette étude était d’évaluer si l’ecopipam diminuait les tics sans les inconvénients observés avec les psychotropes, ces derniers ayant une action antagoniste sur les récepteurs D2r.

Il s’agissait d’une étude multicentrique réalisée en Amérique du Nord et en Europe dans 68 sites chez des enfants de 6 à 18 ans présentant un score évaluant les tics élevé, soit ≥ 20 (Yale global tic severity score, YGTS). Les patients étaient randomisés, en double aveugle, pour recevoir soit de l’ecopipam, soit un placebo. Le critère principal de jugement était l’évaluation du changement du score YGTS après douze semaines de traitement. Les critères de jugement secondaires étaient la qualité de vie, l’impression d’amélioration par l’enfant et par ses parents. L’efficacité et la tolérance du traitement étaient évaluées à quatre, six, huit et douze semaines et à sept, quatorze et trente jours après la dernière dose reçue.

Pour le critère de jugement principal, en analyse en intention de traiter, le score YGTS diminuait significativement par rapport au placebo à douze semaines (–3,44 ; IC 95 % : –6,09 à –0,79, p = 0,01). Cela représentait une diminution de 30 % du score avec le médicament entre l’inclusion et la fin du traitement. Un bénéfice significatif était observé dès la première visite à quatre semaines.

Pour les critères secondaires, les scores de qualité de vie étaient significativement meilleurs jusqu’à huit semaines avec le traitement par rapport au placebo, mais pas à douze semaines. L’impression d’amélioration par le patient était significativement[...]

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