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On ne meurt pas, si… ?

L’enfant qui observait un oiseau blessé avait dit à sa mère : “Pourquoi il va mourir ?”

Celle-ci lui avait répondu : “Parce qu’il doit être vieux, et que tout le monde meurt…”
Il s’était alors inquiété : “Mais nous, on ne meurt pas, si… ?”*

Peut-on demeurer fidèles à nos engagements à rassurer les enfants (ne t’inquiète pas…) sans risquer d’apporter de l’ambiguïté dans les réponses à ces “interrogations qui les font grandir” ?

Revues générales
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La maladie de Crigler-Najjar est une maladie très rare du métabolisme de la bilirubine. Elle expose les malades, tout au long de leur vie, à la potentielle neurotoxicité de la bilirubine si les valeurs de bilirubinémie dépassent une valeur seuil. À ce jour, la photothérapie quotidienne est le seul traitement qui permet aux personnes atteintes de vivre sans complications neurologiques (malgré un risque permanent).
Des projets de thérapie génique ont débuté il y a plus de 25 ans, aboutissant à un essai clinique de thérapie génique en utilisant un vecteur de type AAV de sérotype 8. Cet essai européen, mené sous l’égide du Généthon, a débuté à la fin de l’année 2018.

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